骨化三醇是临床在治疗骨质疏松当中比较常用的一类药物，其主要是维生素D3经肝脏和肾脏强化酶代谢以后，形成了1,25-二羟代谢物，也是活性最强的维生素D之一。主要作用是通过肠道促进钙吸收，使血钙浓度升高，同时也减少钙的排泄，也就是促进肾脏小管对尿液中的钙磷也具有再吸收作用，使钙磷的排除减少，通过两个方面可以迅速增加血钙、血磷的浓度，从而为治疗骨质疏松提供一定基础。
另外，有研究证实，其也可以刺激成骨细胞加速，形成新的成骨细胞，从而能够促使骨的吸收、生成，并增加骨量。在临床应用中发现对增加患者肌肉的力量，防止患者跌倒也有一定作用。因此，广泛用于佝偻病、骨质疏松、术后甲状旁腺功能低下，肾脏骨营养不良，如慢性肾病、肾性骨病等有明显疗效。