盐酸吡柔比星在临床上作为抗癌药使用，可以治疗乳腺癌、胃癌、恶性淋巴瘤、急性白血病、子宫内膜癌等，包括实体瘤，也可以治疗血液性肿瘤。盐酸吡柔比星主要是通过直接和肿瘤细胞的DNA、RNA相互作用，而发挥抗肿瘤作用。
由于在发挥抗肿瘤的同时，可能会伤及人体正常生长的正常细胞，比如会伤到骨髓，起到骨髓抑制作用，还会影响心脏、心肌细胞，导致心功能异常，所以在应用的时候会有骨髓抑制、心功能异常。还会影响消化道，比如影响消化黏膜，导致恶心、呕吐等症状发生。所以，用药的时候要权衡利弊，在专科的肿瘤医生的指导下用药。用药之前必要的时候要给予预防用药，比如预防恶心、呕吐的发生，预防骨髓抑制的发生等。