诺西那生钠主要用于治疗脊髓性肌萎缩症，这种疾病是由于运动神经元存活基因1(SMNI)变异，致使SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，以脊髓前角运动神经元退变和丢失导致的肌无力和肌萎缩为临床特征。而诺西那生钠是一种反义寡核苷酸药物，可通过调控SMN2基因，促进SMN蛋白产生。给药方式是脊髓鞘内注射，将药物送入中枢神经系统。
临床中显示，诺西那生钠能够有效缓解脊髓性肌萎缩症患者的病情恶化，从而缓解痛苦，在一定程度上可以提高生存质量。该药对于脊髓性肌萎缩症有良好疗效，但不能达到完全治愈。
需要注意，使用诺西那生钠的部分患者可能会出现呼吸道感染，如咳嗽、咳痰、发热等症状，有部分患者会表现为便秘、腹泻等消化系统不良反应。所以诺西那生钠的使用方法及剂量要在医生指导下合理选择，不要盲目用药，以免造成严重后果。
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