诺西那生钠主要用于治疗脊髓性肌萎缩症，这种疾病是由于运动神经元存活基因1(SMNI)变异，致使SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，以脊髓前角运动神经元退变和丢失导致的肌无力和肌萎缩为临床特征。而诺西那生钠是一种反义寡核苷酸药物，可通过调控SMN2基因，促进SMN蛋白产生。给药方式是脊髓鞘内注射，将药物送入中枢神经系统。 临床中显示，诺西那生钠能够有效缓解脊髓性肌萎缩症患者的病情恶化，从而缓解痛苦，在一定程度上可以提高生存质量。该药对于脊髓性肌萎缩症有良好疗效，但不能达到完全治愈。 需要注意，使用诺西那生钠的部…