概述
药物介绍
依洛硫酸酯酶α是利用重组DNA技术由中国仓鼠卵巢（CHO）细胞表达制备的重组人N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（rhGALNS）。
临床用于治疗黏多糖贮积症ⅥA型。
药物警戒
使用本品可能会引起危及生命的过敏反应，出现咳嗽、红斑、喉部紧绷、荨麻疹、潮红、发绀、低血压、皮疹、呼吸困难、胸部不适和胃肠道症状（如恶心、腹痛、干呕和呕吐）。所以治疗期间，应密切监测患者，并做好应对过敏反应的准备。
急性呼吸系统疾病患者可能因本品引发的过敏反应而面临严重呼吸衰竭的急性加重的风险，需要进行额外的严密监测。
制剂规格
药物的剂型、给药方法、规格不同，其吸收速度、稳定性也会不一样。不同厂家的制剂因制作工艺不同，其药物效果和不良反应可能也不一样。因此，具体如何选择请遵循医嘱。
依洛硫酸酯酶α注射液每瓶5毫升，含依洛硫酸酯酶α 5毫克。
适应证
用途
本品适用于黏多糖贮积症ⅥA型（MPS IVA，Morquio A综合征）患者的治疗。
黏多糖贮积症是缺乏糖胺聚糖代谢所需的特异性溶酶体酶导致的一组溶酶体酶贮积疾病。黏多糖贮积症ⅥA型以N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶活性缺失或显著降低为特点。
硫酸酯酶活性缺乏导致GAG底物、硫酸角质素（KS）和硫酸软骨素6（C6S）在全身细胞的溶酶体室蓄积，从而导致广泛的细胞、组织和器官功能障碍。
本品提供外源性酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶，通过不依赖于阳离子甘露醇-6-磷酸受体介导的内化反应被细胞摄取至溶酶体中，进而增加蓄积在溶酶体室中的GAG、KS和C6S的降解代谢。
用药禁忌
用药须知
禁止用药
对依洛硫酸酯酶α及本品所含任一辅料过敏者禁用。
谨慎用药
患有遗传性果糖不耐症的患者，除非严格必要，否则不得使用本品。婴幼儿（2岁以下）可能尚未被诊断为遗传性果糖不耐症，静脉注射本品可能危及生命，所以在治疗前，必须对儿童的治疗益处与相关风险进行全面评估。
严重肝功能不全的患者慎用。
严重肾功能不全的患者慎用。
患有急性发热或呼吸系统疾病的患者，可因过敏反应而面临危及生命的并发症，可推迟用药。
目前本品在不满5岁的儿童中用药经验不足，慎用。
目前尚缺乏老年人（≥65岁）使用本品的详细研究数据，慎用。
妊娠期和哺乳期能否用依洛硫酸酯酶α注射液？
目前尚缺乏妊娠期女性使用本品的详细研究数据，禁用。
目前尚不明确本品是否在人乳汁中分泌，因此需评估哺乳对婴儿的获益和母亲的临床需求，以决定是否继续/停止哺乳或继续/停止本品治疗。
用法用量
如何用药
用药提示
应在有黏多糖贮积症ⅥA型或其他遗传代谢疾病治疗经验的医生监督下使用本品。
应由经过适当培训并且有能力处理紧急医学情况的医护人员进行给药。
用药准备
患者使用本品前，必须进行遗传性果糖不耐症评估。
MPS IVA患者常有睡眠呼吸暂停现象，开始本品治疗前，可能需要评估气道通畅性。
建议在输注开始前30 ~ 60 分钟使用抗组胺药，也可加用退热剂。
给药剂量
本品的建议剂量为每千克体重2毫克，每周给药一次。
根据上述剂量计算患者所需的本品用量，计算方法如下。
患者体重（千克）乘以 2（毫克/千克）=患者剂量（毫克）
患者剂量（毫克）除以 1（毫克/毫升）=本品总量（毫升）
总量（毫升）除以每小瓶（5毫升）=小瓶总数
计算出的小瓶总数四舍五入到下一整瓶。
药品配置
按上述计算结果，从冰箱中取出适当数量的小瓶，不要加热或微波加热，也不要摇晃瓶子。
目视检查每个小瓶是否有颗粒物和变色，如果溶液变色或溶液中有微粒物质，请勿使用。
取含有静脉注射的氯化钠9毫克/毫升（0.9%）的输液袋，输液总量由患者体重决定。
体重小于25千克的患儿应接受100毫升的总体积。
体重大于等于25千克的患儿应接受250毫升的总体积。
从输液袋中取出并丢弃9毫克/毫升（0.9%）氯化钠溶液，取出丢弃的体积等于将要添加的本品的体积。
从本品小瓶中慢慢抽取出计算体积的本品，抽取时避免过度搅动。
将抽取的本品缓慢地添加到输液袋中，避免搅拌。
轻轻旋转输液袋，确保本品的正确分布，但不要摇晃溶液。
特别提示：本品每瓶仅用于一次性使用，未使用过的药品或废料应按照当地要求处理。
给药方法
本品仅供静脉输注使用，将上述配制好的溶液用输液器进行输注，可使用配有低蛋白结合的0.2微米直插式过滤器的输液器。
输注速度：输注的总体积约在4小时以上给药完毕，具体步骤如下。
体重小于25千克的患者接受总体积为100毫升的输注，起始输注速率应为 3 毫升/小时；如果耐受良好，可以每15分钟上调一次输注速率，即第一次将速率增至6毫升/小时，然后每15分钟增加6 毫升/小时，直到达到最大速率36毫升/小时。
体重大于等于25千克的患者接受总体积250毫升的输注，起始速率应为6 毫升/小时；如果耐受良好，可以每15分钟上调一次输注速率，即第一次将速率增至12毫升/小时，然后每15分钟增加 12毫升/小时，直到达到最大速率72毫升/小时。
注意事项
不良反应
依洛硫酸酯酶α注射液的大多不良反应都属于输注反应。
输注反应是指开始输注后到输注后次日结束前发生的反应。
最常见的症状是头痛、恶心、呕吐、发热、寒战和腹痛。
输注反应通常为轻度或中度，在治疗的前12周发生率较高，倾向于随时间减少。
使用依洛硫酸酯酶α注射液还可能引起以下不良反应。
过敏反应：咳嗽、红斑、喉部紧绷、周围水肿、荨麻疹、潮红、发绀、低血压、皮疹等。
超敏反应：偶见皮疹、瘙痒等。
神经系统疾病：头晕等。
呼吸、胸部和纵隔疾病：呼吸困难等。
胃肠道疾病：口咽痛、上腹部痛等。
肌肉骨骼和结缔组织疾病：肌痛等。
全身性不适：疲劳等。
用药注意
睡眠期间使用补充氧气或持续气道正压通气的患者，输注本品时如果出现急性反应，或出现抗组胺药导致的极度困倦/睡眠，应立即进行对症治疗。
用药期间，最好定期进行重组人N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（基因重组）抗体检查。
患者应了解本品引起的过敏反应的临床表现，以便出现过敏反应时及时告知医护人员处理。
脊髓压迫是黏多糖贮积症ⅥA型已知的严重并发症，患者出现脊髓压迫时，应给予适当护理。
发生了药物不良反应怎么办？
输注反应的处理
对于发生轻中度输注反应的患者，后续输注时需要降低输注速率，以及使用额外的抗组胺药、退热药，和/或糖皮质激素等药物预防。
对于发生严重输注反应者，应立即停止本品输注并且采取适当的治疗。
过敏反应的处理
对于发生轻中度过敏反应的患者，后续输注时需要降低输注速率或暂时中断输注，和/或使用额外的抗组胺药、退热药，和/或糖皮质激素等药物，以治疗轻微反应。
对于发生过敏反应严重者可危及生命，应立即停止本品输注，并且采取适当的治疗。
依洛硫酸酯酶α注射液应该如何保存？
本品应放于2～8℃的冰箱中，避光保存；不可冻结。
本品稀释后应立即使用，如果不能立即使用，则应存贮于2～8℃条件下，但不应超过24小时；从冷藏条件下取出后，在23～27℃的条件下放置不应超过24小时（包括输注时间）。
需放置于儿童不能接触到的位置。
药物相互作用
本品尚未进行药物相互作用的研究。
合理用药
药物必须合理使用，避免滥用。
本品为处方药，应该在专业医生指导下使用。
不要将该药物分享给有相同症状的人使用。